2016年3月7日，复旦大学附属儿科医院又传来振奋人心的好消息：受社会各界关注的新生儿期起病的炎症性肠病患儿——小婷婷，脐血造血干细胞移植获得巨大成功，当天出院了!这是迄今为止在国内经炎症性肠病多学科团队合作干细胞移植成功治愈的第2例极早发型炎症性肠病患儿。
去年，复旦大学附属儿科医院采用高通量测序技术诊断出中国内地年龄较小的IL-10R基因缺陷的炎症性肠病患儿——小园宝，炎症性肠病多学科团队通力合作对该患儿进行脐血干细胞移植，并取得成功，小园宝成为国内首例接受脐血干细胞移植治疗炎症性肠病的患儿，也是国内接受脐血移植的较小患儿。脐血干细胞移植治疗炎症性肠病这项技术在国际上也处于非常领先的地位。7个月前小园宝接受了脐血干细胞移植，当时的体重只有3kg(6月龄)。现在小家伙吃得香、睡得好、长得快，体重已经超过7kg。
儿童极早发型炎症性肠病多为单基因缺陷性疾病，发病早，病情重，死亡率高，国内外对该病的诊断、治疗都非常棘手。复旦大学附属儿科医院炎症性肠病多学科团队在医院领导的支持下，不断开拓创新，勇于挑战医学难题，经过无数次积极探索实践，摸索出了适合我国儿童炎症性肠病诊断、治疗、护理等一系列经验，给儿童炎症性肠病患儿及家庭带来治愈的希望，使小患儿重获新生。
目前，正等待移植的下一例炎症性肠病患儿——“三宝”小一诺来自江苏，出生不久即发生难治性腹泻，她姐姐就因为同样的病症不幸夭折。家长悲痛不已带着一诺辗转国内多家医院，但仍难以明确病因。前不久经人介绍到复旦大学附属儿科医院就诊，在消化科诊断为基因缺陷引起的婴幼儿炎症性肠病，经炎症性肠病多学科团队会诊后认为可通过脐血干细胞移植治愈该病。幸运的是“三宝”的配型也非常成功，移植在即。据了解，还有数例来自山东、江苏、河南、安徽等地的IL-10R基因缺陷的炎症性肠病患儿“四宝、五宝、六宝……”正在等待干细胞配型、等待移植治疗。这些孩子大多在1岁之内，甚至在生后第一周内发病，每天腹泻数十次，严重营养不良，肠道溃疡都非常严重，大多伴有重度糜烂、溃破的肛周病变，不少孩子的哥哥或姐姐都在婴幼儿期死于类似的毛病。
小园宝的成功，创下了国内成功治疗该类疾病的先河，同时也表明脐带血的强大作用。而二宝小婷婷的成功，更说明成功不是偶然的，脐带血即将为全国各地极早发型炎症性肠病患儿带来治愈的福音，让那些仍被疾病困扰、折磨的孩子，能和小园宝、二宝一样，重拾健康和快乐，拥有他们的金色童年!
(来源：中国新闻网—上海)
